Science & santé

Créer un institut public dédié à la recherche sur le médicament libre

David Blum, mis à jour le 19.03.2017 à 23 h 38

Le développement de nouveaux médicaments est un processus long et coûteux. Le repositionnement de molécules libres de droit est permettrait l’émergence de nouvelles modalités thérapeutiques à court terme et à moindre coût.

©WeDoData

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Le développement de nouvelles approches thérapeutiques pour les maladies humaines est d’une importante majeure. Ce développement est réalisé, pour une grande part, au travers de partenariats entre le monde académique et l’industrie pharmaceutique. Il se déroule en plusieurs étapes, de l’identification des molécules d’intérêt par criblage, aux phases cliniques –évaluant l’efficacité thérapeutique et l’innocuité–, en passant par une validation préclinique.

Des phases initiales à la mise sur le marché, c'est un processus de longue haleine (de 10 à 15 ans) et très coûteux (environ 1 milliard pour une nouvelle molécule[1]). En compensation de l’investissement consenti, les entreprises pharmaceutiques bénéficient d’un droit de propriété intellectuelle durant une période d’environ 20 ans, compensant la prise de risque et le coût du développement, période au delà de laquelle les composés tombent dans le domaine public.[2] Cette recherche est génératrice d'innovation, de compétitivité et de richesse économique. D’après le LEEM, en 2015, le marché mondial du médicament est évalué à 913 milliards de dollars de chiffre d'affaires, la France représentant 3.5% de ce marché. Les enjeux financiers importants ne permettent pas toujours un équilibre sain entre l’intérêt économique/financier et les intérêts en terme de santé publique.2 Ceci est évidemment générateur de conflits d’intérêt. 61% des essais thérapeutiques sont sponsorisés par l’industrie pharmaceutique[3] et plus de la moitié des résultats ne sont pas publiés[4], minorant l’impact des études négatives avec des conséquences évidentes en terme de santé publique.

Bien que moins attractive d’un point de vue économique, une approche qui n’a pas pour vocation à se substituer à l'industrie pharmaceutique –pour peu que celle-ci apporte un bénéfice tangible pour les patients[5]– est le repositionnement thérapeutique, à bon escient, de molécules tombées dans le domaine public. En effet, il n'existe pas de solution thérapeutique unique pour une pathologie donnée, une molécule pouvant s’avérer utile pour plusieurs pathologies très éloignées. Ce type d’approche a plusieurs avantages: l’innocuité et la pharmacocinétique des composés libres de droit a généralement été établie au travers d’évaluations précliniques réglementaires et d’essais de phase I antérieurs. Ces composés peuvent donc en principe faire l’objet d’essais thérapeutiques de phase II voire IIII, réduisant coûts et délais. Cela réduit en principe les conflits d’intérêt et les risques en terme de santé publique. Enfin, cette approche peut apporter un bénéfice dans le contexte de maladies rares, pour lesquelles l’investissement privé est limité, mais également pour les pays en voie de développement, qui souffrent du manque d’innovation pour certaines pathologies spécifiques.

Toutefois, la systématisation de ce type d’approche se heurte à des problèmes de financement. Bien que certains dispositifs (les programmes hospitaliers de recherche clinique PHCR ou certains programme européens) permettent le financement «ponctuel» de certaines études, il n’existe pas de dispositif récurrent capable de mettre en œuvre, à grande échelle, le repositionnement des molécules du domaine public.

La présente proposition vise donc la mise en place d’un dispositif permettant de mettre en œuvre le repositionnement des molécules libres de droit, de la preuve de concept à l’essai clinique. Il s’agit de développer un institut sans mur ou une fondation de coopération scientifique finançant, par l’argent public, une Recherche & Développement publique à but non lucratif avec l’objectif de développer des traitements efficaces sans restriction de pathologie ou de population cibles. Cet institut/fondation contribuera non seulement aux dépenses de fonctionnement, aux salaires (personnels dédiés pérennes ou contractuels) et aux équipements scientifiques et médicaux. Cet institut/fondation se dotera en particulier d’un conseil scientifique suffisamment large pour évaluer en interne les demandes de subvention. L’éligibilité aux instances de cet institut/fondation sera conditionné par un examen attentif de tous les conflits d’intérêt potentiels par une commission de déontologie dédiée.

 

[1] http://www.leem.org/article/recherche-developpement-0

[3] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000489.jsp

[4] http://journals.plos.org/plosmedicine/article?id=10.1371/journal.pmed.1000144#s5

[5] Light DW, Lexchin J, Darrow JJ. Institutional corruption of pharmaceuticals and the myth of safe and effective drugs. J Law Med Ethics. 2013 Fall;41(3):590-600. doi: 10.1111/jlme.12068.

David Blum
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